儿童罕见病黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞在华获批

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儿童罕见病黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞在华获批

来源：南方网

　　6月3日，赛诺菲宣布，中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞,Aldurazyme）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPSⅠ）患者的长期酶替代治疗，治疗疾病的非神经系统表现。

　　艾而赞是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗MPSⅠ的特异性治疗药物，可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPSⅠ患者，填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求。

　　黏多糖贮积症（mucopolysaccharidosis,MPS）是一类罕见的遗传性疾病，是由于人体细胞溶酶体内黏糖多水解酶的活性减低或丧失，导致黏多糖不能被降解，贮积在细胞内而引发的一组疾病，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。根据缺乏酶的不同，MPS分为7种分型。其中，MPSⅠ是由于溶酶体α-L-艾杜糖苷酶活性降低或缺乏，导致黏多糖自出生时就开始在各组织器官逐渐贮积，可造成面容异常、神经系统受累、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。

　　Ⅰ型患者大约从6-24个月起病，3岁后一般会出现发育迟缓，身体各个器官系统受累，重症患者常于10岁前死于呼吸道感染或心力衰竭。如果不进行治疗，MPSⅠ患者的总体中位生存期为11.6年，重型患者的中位生存期仅为8.7年。近期发布的《中国黏多糖贮积症患者生存报告》显示，经过确诊后，在国内MPS患者组织正式注册的患者为378名，其中儿童患者约占84%。

　　华中科技大学附属同济医院儿科学系主任、中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授表示：“黏多糖贮积症Ⅰ型的尽早诊治至关重要，疾病危害随着年龄增加不断加重，最终可能导致不可逆的进展，严重影响患儿生活质量和生命。目前的治疗手段主要是造血干细胞移植和对症治疗。艾而赞的获批上市不仅给治疗罕见病的医生提供了有力的武器，面对患者不再感到无奈，也为患者带来了新的希望，这无论是对医生还是患者都是期待已久的好消息。”

　　据悉，艾而赞自2003年首次获批以来，目前已在70多个国家和地区上市，全球累计惠及1000余位MPSⅠ患者。

　　南方日报记者 严慧芳